药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴，但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据，临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量，其特殊性增加了传统卫生技术评估的难度。多准则决策分析从多角度探讨药品的综合价值，并以循证医学为基础，增加了决策的透明度和科学性，提高了决策的质量，为解决罕见病药品临床综合评价的难题提供了潜在解决方案。目前，多准则决策分析在国内罕见病药品临床综合评价方面的应用尚处于起步和探索阶段，缺乏科学的方法学指导材料。为进一步完善我国罕见病药品临床综合评价多元化体系建设，北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟，组织相关领域专家制订了《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)》，旨在为罕见病药品临床综合评价提供规范性的方法学指导。
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