RNA编辑的内在作用机制可通过将预组装的靶转录物—RNA双链体—注射到非洲爪蟾的胚胎中加以实现。2019年1月，Stafforst及其同事们报道了一种称为RESTORE的RNA编辑方法，它的作用机制是使用经过复杂化学修饰的化学合成反义寡核苷酸来招募内源性的ADAR。如今，在一项新的研究中，中国北京大学魏文胜（Wensheng Wei）课题组描述了一种使用内源性ADAR进行RNA编辑的替代方法。他们证实表达招募ADAR的RNA（ADAR-recruiting RNA， arRNA），能够实现对内源性RNA进行高效而又精确的编辑，并且成功地校正致病性突变。相关研究结果发表在Nature Biotechnology期刊上。魏文胜课题组将这种方法称为LEAPER（leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA， 利用内源性ADAR对RNA进行可编程编辑）。具体而言，LEAPER利用经过改造的arRNA招募天然的ADAR1或ADAR2酶，从而将特定的腺苷转变为肌苷。他们发现由质粒或病毒载体或者作为合成寡核苷酸递送的arRNA都可实现较高的编辑效率，最高可达80％。LEAPER是高度特异性的，具有极低的全局性脱靶编辑率，而且在靶区域中对除腺苷之外的碱基进行有限的编辑。
（责任编辑：labwebx）
Nat Biotechnol：我国科学家开发出一种新型RNA编辑系统，编辑效率最高可达80%
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