基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。
CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使用。目前，2家公司也正在调查CTX001治疗重度镰状细胞病（SCD），双方还宣布，在美国开展的一项重度SCD I/II期研究已入组了首例患者，预计将在2019年中输注CTX001。
CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示，“我们在CTX001方面取得了巨大进展，我们很高兴地宣布，已经在这项临床研究中治疗了第一例β地中海贫血患者，这标志着一个重要的科学和医学里程碑，也标志着我们开始努力全面实现CRISPR/CAS9疗法作为治疗严重疾病的一种新型的、潜在变革性药物的前景。”
Vertex执行副总裁兼首席科学官David Altshuler博士说表示，“β地中海贫血和镰状细胞病是严重的、危及生命的疾病，我们正在评估采用CTX001进行体外治疗，目的是创造一种一次性的、潜在治愈的疗法。我们与CRISPR Therapeutics的合作提供了一种令人兴奋的、新的、潜在治疗方法，对我们利用科学创新为严重疾病创造变革性药物的战略提供了补充。”
CTX001是一种实验性体外（ex vivo）、经CRISPR基因编辑的疗法，目前正评估治疗输血依赖性或重度SCD患者；其中，患者的造血干细胞经过CRISPR/Cas基因编辑，可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是一种携氧蛋白，在出生时天然存在，之后被成人血红蛋白所取代。CTX001对HBF的升高，有可能缓解TDT患者的输血需求，以及SCD患者痛苦且致衰性的镰状危象。
原文出处：Vertex, CRISPR Therapeutics infuse first patient in CRISPR/Cas9-based gene therapy study
（责任编辑：sgx）
