2016年5月，发表于《Br J Haematol》的一项研究比较了在不匹配的无关供体造血细胞移植中移植后环磷酰胺与传统药物相比预防移植物抗宿主病的安全性和有效性。
移植后环磷酰胺（PTCy）是预防半相合造血细胞移植（HCT）后移植物抗宿主病（GVHD）的一种有效方法。我们考察基于PTCy的移植物抗宿主病预防对人白细胞抗原（HLA）-不匹配的无关供体（MMUD）造血细胞移植的有效性。我们分析了2009至2013年期间113名经历单抗原不匹配无关供体移植的高风险血液学恶性肿瘤的成年患者。其中，41名患者接受移植后环磷酰胺、他克莫司和麦考酚酸吗乙酯（MMF）,用于移植物抗宿主病预防；72名患者接受抗胸腺细胞球蛋白、他克莫司和甲氨蝶呤的传统预防。移植物来源主要是骨髓（83%PTCy vs 63%传统组）。100日时，II～IV级（37% vs 36%，P=0.8）和III～IV级（17% vs 12%，P=0.5）的急性移植物抗宿主病的发病率是相似的。但是，30天时，移植后环磷酰胺组中II-IV级急性移植物抗宿主病的发病率显著低（0% vs 15%，P=0.01）。移植后环磷酰胺组中，中性粒细胞（18日vs 12日，P＜0.001）和血小板（25.5日vs 18日，P=0.05）植入的中位时间有所延长。移植物失败率、慢性GVHD、2年未复发死亡率、复发、无进展生存期或总生存期相似。我们的结果证实单抗原HLA-MMUD HCT患者中移植后环磷酰胺、他克莫司和麦考酚酸吗乙酯作为移植物抗宿主病预防是安全的，并与传统预防具有相似结果。
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