华盛顿 科研人员在刚刚过去的２００９年利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病，并取得不同程度的进展。例如，在美国《科学》杂志公布的２００９年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病位列其中。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域的进展对人类最终战胜一些罕见疾病具有重要意义。
基因是生命的设计者，负责编码、合成蛋白质。因此当基因由于突变、缺失、转移等原因而“出错”时，细胞制造出来的蛋白质数量或形态就会出现问题，人就会生病。治疗这类疾病的最根本方法，就是找出基因发生“错误”的地方和原因，把它矫正过来，从而使疾病得到治愈。兴起于上个世纪９０年代的基因疗法，就是利用健康基因来填补或替代某些缺失或病变基因的治疗方法。２００９年，利用基因疗法治疗一些罕见疾病给人们带来诸多惊喜。
Ｘ连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑病，患者通常为６岁到８岁的男童，他们一般在青春期前
