基因疗法也许终于可以实现最初的美好愿景了。在过去7年中，将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法已经成功使40名患者重见光明。同时，临床医生们也在超过120名各类血液癌症患者身上看到了基因疗法取得的空前疗效，部分患者甚至在治疗结束3年后，仍然保持着无癌状态。运用基因疗法，研究人员还帮助了一些血友病患者（血友病是一类致命的出血性疾病），通过降低患者发生意外的可能性，或者降低其对高剂量凝血药物的需求，延长他们的生存时间。 尽管大多数ALL患儿能对标准化疗作出应答，但仍有20%左右的患儿对化疗没有反应。研究人员正在使用基因疗法，激活这些患儿的免疫细胞，使之找到并消灭那些顽固的癌细胞。
这项试验的手段尤为复杂，它依靠的是所谓的“嵌合抗原受体”（chimeric antigen receptor） 技术。在希腊神话中，“嵌合”（chimera）一词原代表一种由不同动物融合而成的怪物，而一个“嵌合抗原受体”,即是融合了两类原本不会同时出现的免疫分子的受体。
一旦与上述嵌合抗原受体相适配，一种叫做T细胞的免疫细胞便可以“瞄准”白血病细胞中大量表达的某些蛋白，从而“抓住”白血病细胞，并将它们摧毁。首批接受这类疗法的受试者是患有慢性白血病的成年人，他们均获得了不错的疗效。而在接下来的一名儿童患者身上，研究人员更是收获了远超预期的成效。
安全的传递系统已经掌握在基因疗法专家的手中了，现在，他们正面临着所有新药都必须面对的终极挑战：通过美国食品及药品管理局（FDA）的审批。这一漫长的过程包括了所谓的“Ⅲ期临床试验”.Ⅲ期临床试验专门用于评估药物或疗法在大规模受试者中的效果，一般需要1——5年的时间（对于不同的试验，这一时间存在很大差异）。截至2013年底，近2 000项基因疗法试验中，有大约5%到达了Ⅲ期临床阶段。其中位列最前的是治疗莱伯氏先天性黑矇（Leber congenital amaurosis,LCA）的试验。就是这一疾病，曾经夺走了哈斯的视力。目前，已有数十位患者的双眼在插入治疗性基因后重见光明。
2004年，中国审批通过了一项治疗头颈癌的基因疗法，成为首个准许进行基因疗法的国家。2012年，欧洲批准了基因疗法药物Glybera,用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（familial lipoprotein lipase deficiency），药物的有效成分（即突变基因）被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷兰制药公司UniQure正在与FDA协商，希望该药物能够获准进入美国市场。然而，Glybera有一个潜在的短板：价格。Glybera的单次治愈剂量的标价高达160万美元，不过，如果研究人员能够研发出更高效的治疗方法，价格也会有所下降。
与许多医疗技术的发展历程类似，基因疗法历经了数十年的迂回与曲折，还远未到达成功的终点。然而，随着越来越多的科里？哈斯和埃米丽？怀特黑德的出现，基因疗法将逐渐成为一些疾病的主流疗法，同时，它也会为另一些疾病的治疗提供新的选择。
